El déficit de la hormona de crecimiento (GHD), que afecta a uno de cada 10.000 menores en España, es una enfermedad rara caracterizada por la secreción inadecuada de la hormona del crecimiento, la somatropina, desde la glándula pituitaria. A pesar de ser una enfermedad rara, se trata de la deficiencia hipofisiaria más común.

El tratamiento estándar actual es la hormona de crecimiento humano recombinante, que se puso a disposición de los pacientes y los profesionales sanitarios hace más de 30 años. Se administra diariamente a través de inyecciones subcutáneas durante un periodo de tiempo prolongado, hasta que el niño termina su proceso de crecimiento.

Lidia Castro Feijóo, endocrinóloga pediátrica e investigadora del Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela e Instituto de Investigación Sanitaria de Santiago de Compostela (IDIS), ha explicado que el tratamiento actual requiere de la implicación y constancia de los padres/cuidadores y del paciente para su cumplimiento y que la opción de inyección semanal podría favorecer la adherencia al tratamiento y la calidad de vida de estos pacientes y sus familias. Se calcula que, hasta dos tercios de los niños con la enfermedad, pueden omitir más de una dosis diaria de su tratamiento a la semana.

Un total de seis centros españoles con 19 pacientes han participado en el desarrollo clínico de esta hormona de crecimiento. Ngenla^® (somatrogón) fue bien tolerado en el estudio y tuvo un perfil de seguridad comparable al de Genotonorm® en pauta diaria.