Hasta ahora, las infusiones intravenosas cada 3 o 4 días suponían una disminución significativa de la calidad de vida y una dependencia para los pacientes con hemofilia y sus familiares que, en algunos casos requerían de la utilización de accesos venosos centrales u otro tipo de dispositivos.

“Los ensayos clínicos han confirmado que Idelvion® mantiene unos niveles de actividad del factor IX por encima del 5% durante más de 14 días en la mayoría de los pacientes, lo que supone una tasa anual de hemorragias espontáneas (AsBR) de cero”, señaló la directora general de CSL Behring. Por tanto, la utilización de Idelvion® permitiría reducir considerablemente el número de infusiones, pudiendo pasar de 156 al año (3 por semana) a tan solo 26.

Idelvion^®, albutrepenonacog alfa, está indicado para el tratamiento y la profilaxis de hemorragias en niños y adultos con hemofilia B (deficiencia congénita de factor IX).

El régimen de tratamiento autorizado incluye la prevención y el control a demanda de los episodios hemorrágicos, el tratamiento perioperatorio de las hemorragias y la profilaxis rutinaria para prevenir los episodios hemorrágicos, o reducir su frecuencia

CSL Behring ha diseñado Idelvion^® para ampliar la semivida del factor IX recombinante mediante la fusión con albúmina recombinante. De esta manera la molécula de fusión adquiere la semivida biológica de la albúmina fisiológica- Además, se ha demostrado que la albúmina recombinante posee un buen perfil de tolerabilidad, un bajo potencial de reacciones inmunogénicas y un mecanismo de aclaramiento bien conocido.

La Comisión Europea concedió a Idelvion^® la categoría de medicamento huérfano dado que está destinado al tratamiento seguro y eficaz, a la prevención o al diagnóstico de enfermedades raras potencialmente mortales o crónicamente debilitantes que afectan a un máximo de 5 de cada 10.000 personas en Europa. Al tratarse de un medicamento huérfano, se ha concedió a Idelvion^® exclusividad comercial durante diez años en la Unión Europea.