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Se aprueba en España Galafold® (migalastat) para el tratamiento de la enfermedad de Fabry

Amicus Therapeutics, empresa biotecnológica a la vanguardia en enfermedades raras, ha anunciado la aprobación de Galafold® en España, tras la obtención de precio y reembolso. Galafold está aprobado en España para el tratamiento a largo plazo de adultos y adolescentes de 16 años de edad y mayores con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry (deficiencia de α-galactosidasa A) y portadores de mutaciones susceptibles de responder al tratamiento.

“Estamos muy entusiasmados porque Galafold® ya está disponible en España para los pacientes con enfermedad de Fabry y mutaciones susceptibles. Es el único tratamiento oral y la única terapia personalizada según el perfil genético del paciente, para la enfermedad de Fabry y representa una innovación en una enfermedad en la que no ha habido novedades en los últimos 15 años”, señaló Fermín Rivas, director general de Amicus Therapeutics para España y Portugal.

La enfermedad de Fabry es un trastorno hereditario causado por la deficiencia de una enzima llamada alfa-galactosidasa A (abreviada alfa-Gal A), consecuencia de las mutaciones del gen GLA. Como medicina personalizada, Galafold® está diseñado para restaurar la actividad de la enzima alfa-Gal A en pacientes con enfermedad de Fabry y mutaciones susceptibles (se estima que representan entre un 35-50% de los pacientes con Fabry).

Roser Torra, responsable del departamento de Enfermedades Renales Hereditarias del Servicio de Nefrología de la Fundación Puigvert de Barcelona, ha declarado que “en la enfermedad de Fabry existen necesidades médicas no satisfechas. El tratamiento con Galafold® por vía oral representa una alternativa terapéutica para pacientes con enfermedad de Fabry y mutaciones susceptibles. Galafold representa un nuevo paradigma de la medicina personalizada por su novedoso mecanismo terapéutico.”

Jordi Cruz, director de la Asociación Española de Mucopolisacaridosis y Síndromes relacionados (MPS España), ha resaltado que “es una gran noticia cada vez que se comercializa un nuevo medicamento, especialmente si es para una enfermedad rara. Además, en este caso, la llegada de este nuevo tratamiento representa también una innovación diferencial en la terapéutica de este tipo de enfermedades de depósito lisosomal. Los pacientes españoles con enfermedad de Fabry y mutaciones susceptibles se pueden considerar afortunados al tener acceso a un nuevo tratamiento personalizado y oral.”

La Comisión Europea aprobó Galafold® para el tratamiento a largo plazo de adultos y adolescentes de 16 años de edad y mayores con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry (deficiencia de α-galactosidasa A) y portadores de mutaciones susceptibles de responder al tratamiento. Además de la aprobación europea, también está aprobado en Suiza, Israel, Australia y Canadá, y registrado para aprobación en otros países.

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