Vall d’Hebron obtiene más de un millón de euros para investigación gracias a una patente en enfermedades raras

El año 2015 los doctores Ramon Martí, jefe del grupo de investigación en Patología Neuromuscular y Mitocondrial del VHIR, y Michio Hirano, de la Universidad de Columbia en Nueva York, descubrieron un nuevo tratamiento para una enfermedad mitocondrial producida por la deficiencia de TK2 (TK2d). El gen TK2 codifica la enzima timidina quinasa, una proteína clave para el mantenimiento del ADN mitocondrial y para el buen funcionamiento celular.

MT1621 es una terapia combinada de desoxinucleósidos en fase de investigación cuyo objetivo es compensar el déficit bioquímico subyacente de la deficiencia de TK2. Tal y como demostraron en un estudio publicado en la revista Annals of Neurology, el tratamiento mejora significativamente el curso de la enfermedad.
Esta operación constituye el beneficio económico más alto generado por un instituto de investigación del Estado por una patente. Estos beneficios se reinvertirán íntegramente en la investigación del VHIR.

Se trata de una terapia para una enfermedad minoritaria, una área de investigación con la que el VHIR está fuertemente comprometido. Al tratarse de enfermedades que afectan a pocos pacientes en el mundo es complicado conseguir financiación para la investigación. Pero en este caso, la terapia era tan prometedora que desde el primer momento despertó el interés de empresas biotecnológicas y captó inversores internacionales del mercado americano y de Israel, entre otros.

“Más allá del beneficio económico, la satisfacción es muy grande para mí personalmente pero también para todo el grupo de investigadores que nos dedicamos a la investigación pre-clínica y que vemos que, por primera vez de forma tan directa, el fruto de nuestra investigación ha llegado a un tratamiento efectivo y que además es un tratamiento para una enfermedad minoritaria”, comenta Ramon Martí.

Valora este artículo
(0 votos)
  • Modificado por última vez en 20 Feb 2020, 11: 11

Deja un comentario

Siete Días Médicos es una web para profesionales sanitarios.
En ningún caso se publicarán ni se responderán consultas médicas realizadas por pacientes.

BOTON LOGO 7DMLa revista Siete Días Médicos y su web son un producto de Ediciones Mayo S.A. destinado a los profesionales de la atención primaria. Los contenidos de la revista y la web requieren de una formación especializada para su correcta interpretación. En ningún caso la información proporcionada por Siete Días Médicos reemplazará la relación de los profesionales médicos con los pacientes.

Web Médica Acreditada. Ver más
información

 

 

Comunidad